Les essais cliniques appelés aussi recherche clinique ou biomédicale, études cliniques ou essais thérapeutiques sont les moyens qui permettent aux médecins d’évaluer les nouveaux traitements. Leur but est de rechercher la meilleure façon de traiter les patients.Ces essais évaluent différents types de traitements : nouvelles molécules de chimiothérapie, nouvelles techniques d’irradiation ou de chirurgie, nouvelles associations de médicaments ou nouvelles méthodes comme la thérapie génique, l’immunothérapie ou autre technique.Les essais cliniques contribuent à la connaissance et aux progrès contre le cancer. Ils sont faits pour répondre aux questions que se posent les médecins et les aident à trouver de nouvelles voies de traitement ou amélioration de celui-ci. Quand un nouveau traitement fait preuve de son efficacité à la fin d’un essai clinique, il devient le traitement de référence avec lequel seront soignés de nombreux patients. La plupart des traitements que les patients reçoivent aujourd’hui sont les résultats d’essais cliniques auxquels de nombreux autres patients ont accepté de participer. 

L’essai clinique fait partie d’un long processus de recherche. Dans un premier temps, la recherche d’un nouveau traitement va débuter dans un laboratoire où des scientifiques développent et testent de nouvelles idées par des expériences sur des cultures de tissu ou à défaut sur des animaux. Puis, si les premiers résultats semblent intéressants, le nouveau traitement va faire l’objet, toujours sur des animaux d’une première évaluation de son efficacité et de sa tolérance. Cela permet d’éliminer les traitements qui ne sont pas assez efficaces ou sont trop toxiques. Il sera ensuite administré à l’être humain dans le cadre d’essais cliniques en quatre étapes successives :

1. La première étape va déterminer le meilleur moyen de donner le médicament aux patients (par exemple par voie orale, ou intra-veineuse), de noter les effets indésirables qu’il peut déclencher et de connaître la dose maximale tolérée. Ces essais sont dits de phase I et ne comprennent qu’un petit nombre de patients.
2. La deuxième étape va essayer de déterminer l’efficacité de la substance, la dose ayant été choisie dans les essais de phase I. Ces essais sont dits de phase II.
3. La troisième étape consiste à comparer le nouveau traitement au traitement de référence du cancer étudié pour savoir s’il est meilleur ou non. Ces essais sont dits de phase III et nécessitent la participation de nombreux patients.
4. Les essais de phase IV commencent après la commercialisation du produit. Ils visent à affiner la connaissance du produit en terme de sécurité, de condition d’utilisation et de posologie. Ils permettent de déceler des effets indésirables rares.

 

Chaque essai va s’adresser à une population de patients qui est définie au départ par des critères d’inclusion : quel type de cancer, à quel stade d’évolution, l’absence d’autre maladie qui pourrait contre-indiquer l’administration des traitements (insuffisance hépatique, insuffisance rénale…).Cela permet d’avoir des résultats fiables, de protéger les patients chez qui le traitement pourrait être toxique ou ne pas être efficace. 

Dans la plupart des essais (phase III, voire phase II), le choix du traitement que recevra le patient (traitement testé ou traitement de référence) est laissé au hasard ; cette méthode s’appelle la randomisation (de l’adjectif anglais « random » fruit du hasard). Elle s’effectue par tirage au sort. Elle permet d’éviter que des choix humains ou d’autres facteurs non dus aux traitements puissent venir perturber les résultats de l’essai.Comparer deux groupes de patients identiques prenant un traitement différent pour le même type de cancer est un moyen d’être sûr que les résultats de l’essai sont réels et dus aux traitements. Comparer deux traitements permet de savoir lequel est le mieux toléré ou le plus efficace. 

Dans un essai clinique, deux choses sont importantes : la sécurité du patient et le but de la recherche. Chaque essai est conçu comme un plan d’action qui explique clairement comment les choses vont se dérouler. L’investigateur de l’essai (un médecin) prépare ce plan d’action (protocole). Celui-ci explique ce qui doit être fait durant l’essai et pourquoi. Il décrit combien de patients prendront part à l’étude, quels types d’examens seront réalisés et comment les traitements de l’essai seront donnés aux patients. Pour la sécurité du patient, chaque essai doit être examiné et approuvé par un comité d’éthique, le CPP (Comité de Protection des Personnes) et l’AFSSAPS (Agence Française de sécurité sanitaire des produits de santé) ou la DGS (Direction Générale de la Santé). Sans ces avis, l’essai ne peut débuter. Le CPP comprend des médecins, des psychologues, des assistantes sociales, des scientifiques et juge de l’intérêt de l’étude pour les patients et de l’absence de danger pour les personnes qui y participent. Il s’assure aussi que le patient recevra une information claire et complète sur l’étude avant d’y participer et de donner son consentement libre et éclairé. Ces procédures sont régies par la loi de santé publique du 09 Août 2004 modifiant la loi Huriet-Sérusclat du 20 Décembre 1988. 

Quand votre médecin vous proposera de participer à un essai, il vous remettra une notice d’information : celle-ci vous explique les buts de cette étude, les bénéfices et les risques attendus, les traitements de l’essai, leurs effets secondaires connus, ainsi que le déroulement de cette étude. Si vous acceptez d’y participer, votre médecin vous demandera de signer avec lui un formulaire de consentement éclairé : celui-ci signifie que vous avez reçu toutes les informations nécessaires avant de prendre votre décision et atteste de votre liberté de choix. Il matérialise une relation de partenariat entre vous et votre médecin.Vous avez le droit d’interrompre votre participation à cet essai à tout moment sans avoir à vous justifier. Votre médecin vous proposera alors un autre traitement et vous continuerez à bénéficier des meilleurs soins possibles. Participer à un essai clinique est votre décision. Il existe d’autres traitements possibles de votre maladie, vous pouvez en discuter avec votre médecin et faire ensemble le meilleur choix pour vous. Si, au cours de l’essai, le traitement que vous recevez ne vous convient pas (effets secondaires ou inefficacité), votre médecin arrêtera l’essai et vous donnera un autre traitement.