Une meilleure compréhension des mécanismes qui rendent la cellule cancéreuse (notamment grâce à l’analyse par microarray) a permis de mettre au point de nouvelles molécules qui agissent directement sur ces dérèglements cellulaires. On peut citer les inhibiteurs de la tyrosine-Kinase comme l’Iressa ou le Tarceva, les inhibiteurs de la Farnésyl-transférase, les inhibiteurs de Proteasome, les anticorps monoclonaux anti-EGFR (Epidermal Growth Factor Receptor) , les molécules antisense contre la protéine Bcl2.L’ensemble de ces nouveaux traitements font actuellement l’objet d’études cliniques, seul ou en association avec les médicaments de chimiothérapie classique (5FU, Irinotecan, oxaliplatin).

L’immunothérapie est une nouvelle approche du traitement du cancer dont le but est de provoquer ou de renforcer une réaction du système immunitaire contre les cellules cancéreuses. Différentes stratégies sont en cours d’évaluation pour le cancer colorectal: administration d’anticorps monoclonaux comme Edrocolomab (anticorps monoclonal dirigé contre Ep-Cam, protéine exprimée de façon exagérée à la surface des cellules du cancer colorectal ), vaccinations se servant de l’ACE (Antigène carcino-Embryonnaire) comme antigène.

La meilleure compréhension des mécanismes qui rendent la cellule cancéreuse permet aussi d’envisager de modifier à l’intérieur de la cellule ces dysfonctionnements. Ceci peut se concevoir à partir des techniques de thérapie génique. Ces techniques ont pour but d’aller modifier le génome de la cellule cancéreuse : grâce à des virus qui serviront de vecteurs, on peut intégrer de nouveaux gènes dans le noyau de la cellule cancéreuse et donc rajouter un gène fonctionnant normalement pour suppléer un gène inefficace (comme le gène p53 pour le cancer colique) ou insérer un gène qui va provoquer la mort de la cellule cancéreuse. Cette technique rencontre encore de nombreux problèmes de mise au point, mais des essais utilisant la thérapie génique en association avec les chimiothérapies conventionnelles sont en train de voir le jour.